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澳大利亚科学家对患有罕见性遗传疾病 - 弗里德共济失调(Friedreich's ataxia, FA)患者进行皮肤活检,开发了首个成体诱导多能干细胞系。
该项研究由墨尔本大学和蒙纳士医学研究院共同主持,已发表在国际期刊《干细胞回顾及报道》(Stem Cell Reviews and Reports) 上。成体多能干细胞可用于治疗 FA 及相关疾病,如糖尿病和心脏病的新方法。
诱导多能干细胞来自于重编程的成人细胞如皮肤细胞,与胚胎干细胞相类似,能够生成各种类型的组织细胞。
墨尔本大学的爱丽丝博士和米雷拉博士将诱导多能干细胞发展为特殊的细胞类型,包括心脏细胞和神经细胞,我们希望能够通过治疗改善心脏功能以及病人的行动能力。
全球共有 30,000 人患有弗里德共济失调症,由于 FA 患者出现多种症状,如糖尿病、心脏病,蒙纳什医学研究所的保罗博士认为该项研究可适用与其他疾病的治疗以帮助更多的人。
米雷拉博士说这项研究的成功,离不开来自澳大利亚弗里德共济失调研究协会和美国弗里德共济失调研究同盟的专家的共同支持。
The study was done in collaboration with the Murdoch Children's Research Institute, Monash University, Austin Health and the O'Brien Institute.