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来源：中国经济网
5 月 17 日，Osiris Therapeutics 公司表示，加拿大卫生部批准其研发的干细胞药物 Prochymal 用于治疗儿童急性移植物抗宿主病(GvHD)，使其成为全球首个被批准用于治疗全身性疾病的干细胞药物。
移植物抗宿主病是骨髓移植 (BMT) 后出现的多系统损害（皮肤、食管、胃肠、肝脏等）的全身性疾病，是造成死亡的重要原因之一。临床表现较为复杂，皮肤损害最早出现的症状有红斑、丘疹、水疱，甚至皮肤剥脱，严重者皮损可在数天内扩展至全身。
Osiris 公司表示，高达 80%患有移植物抗宿主病的儿童至今仍没有药物治疗。加拿大监管当局要求 Prochymal 上市销售后，Osiris 公司还应作进一步的研究，后续研究将持续 3～4 年。
怀疑态度
一些投资分析师对 Prochymal 的市场前景持怀疑态度。2009 年，两个后期临床试验未能在整体上显示该药比安慰剂更有效。此后，该公司提供的临床试验数据表明，61%～64%的严重难治性急性移植物抗宿主病的患者使用 Prochymal28 天后，在临床上有统计学意义。加拿大监管当局基于以上数据，批准该药上市。
Osiris 公司计划今年底向美国 FDA 提交 Prochymal 的上市申请。公司表示，希望 FDA 基于类似于加拿大监管当局的考虑，批准该药上市。
Prochymal 由来自成年捐赠者的骨髓干细胞制造而成，用于控制炎症、促进组织再生、防止疤痕的形成。目前该药治疗移植物抗宿主病的作用机理还没有完全清楚，而全球大约有 3500～4000 人患有该种疾病。
Prochymal 在加拿大市场至少获得 8 年的排他性销售权。但在其他地区，竞争日趋白热化。4 月，另一家生物技术公司 Athersys 表示，已与 FDA 会晤，讨论其最近完成的干细胞疗法 MultiStem 的临床试验结果，该药用于治疗移植物抗宿主病，但可能引发白血病和其他并发症的风险。
伦理问题
临床试验只需数十名成人进行干细胞疗法治疗，并且加拿大监管当局批准 Osiris 研发的 Prochymal 上市，这些都将促使人们对干细胞疗法持乐观态度。胚胎干细胞研究易引发伦理问题。胚胎干细胞具备发育成各种组织和器官的潜力，如能培育出人类胚胎干细胞，就意味着可培育出属于某个人自己的组织和器官，可用于个性化医疗。欧洲去年首次批准人类胚胎干细胞临床试验。而美国自奥巴马上任总统后，也对胚胎干细胞的研究予以放行。（医药经济报）
