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CRISPR来自微生物的免疫系统，这种工程编辑系统利用一种酶，能把一段作为引导工具的小 RNA 切入 DNA，就能在此处切断或做其他改变。以往研究表明，通过这些介入，CRISPR 能使基因组更有效地产生变化或突变，效率比 TALEN( 转录激活因子类感受器核酸酶 ) 等其他基因编辑技术更高。但最近研究发现，虽然 CRISPR 有许多优点，在人类癌细胞系列中，它也可能产生大量 “ 误伤目标 ”，尤其是对不希望改变的基因做修改。
据物理学家组织网 1 月6日 ( 北京时间 ) 报道，为了研究这种副作用在人类其他细胞中是否也存在，研究小组用 CRISPR 和TALEN两种系统在人类的 iPSCs 中进行实验，让它们在 iPSCs 中切下已知的基因片段，或切掉后再换上其他的。
他们用 JAK2、SERPINA1 和AAVS1基因作为模型，JAK2基因变异会导致骨髓紊乱，真性红细胞增多症 ;SERPINA1 基因变异会导致 alpha1- 抗胰蛋白酶缺乏，这是一种遗传性紊乱，会造成肺和肝脏疾病 ; 而AAVS1最近发现是人类基因组中的 “ 安全港 ”，可以插入外来基因。
通过比较发现，在这三个基因系统中，如果只是简单地切掉部分基因，CRISPR系统明显比 TALEN 更有效，产生的剪切是后者的 100 倍;而在做基因替代操作时，如替代 JAK2 和SERPINA1中的致病变异，CRISPR和 TALEN 的效率相当。
研究人员还指出，与人类癌细胞系研究不同的是，无论 CRISPR 还是 TALEN，在人类iPSCs 中同样都有着目标特异性，即只瞄准那些为它们设定的目标基因。他们还发现，CRISPR系统比 TALEN 更有优势：CRISPR可以设计成只瞄准病人体内含有变异的基因，而不影响健康基因，即只影响某个基因的一个副本。这些成果与以往的干细胞研究成果结合，使 CRISPR 成为一种有用的人类 iPSCs 基因剪辑工具，其偏离目标的风险更小。
翰 · 霍普金斯大学医学院导师叶朝辉 ( 音译 ) 说，他们的研究详细说明了如何将 CRISPR 技术用于人类 iPSCs，展现了该技术在这类细胞中的潜力。“ 干细胞技术正在迅速发展。我们认为，将iPSCs 用于人类治疗的日子已经不远。”(来源：科技日报)
