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最近,Basu在匹兹堡大学医学院完成的一项研究结果发表在国际著名期刊《Science Translational Medicine》。值得注意的是,他正在使用这篇论文首次描述的一种干细胞程序。将小鼠研究结果快速用于治疗人类患者,还是很少见的。
在这项研究中,干细胞是从小鼠未受伤眼睛的异色边缘 ( 眼睛的一个部位,位于角膜和巩膜之间的白色部分 ) 的微小活体组织切片中收集到的。这些细胞在实验室中进行复制,然后被合并到一个纤维蛋白凝胶中,这种蛋白存在于血液凝块中,常用作一种手术粘连蛋白。凝胶被涂抹在受损的角膜,在四周的时间内,就会再生出一个清晰的眼睛 “ 窗户 ”。
Basu在邮件中说,这个小型试点研究在 10 名患者的角膜瘢痕修复中显示出希望,每名患者在一只眼睛中具有疤痕。这些试点结果要到春天的时候才可以公布。
他说:“ 现在,根据匹茨堡这项最新研究,我们开始进行一项试验,使用异色边缘来源的干细胞来治疗角膜瘢痕。这项试验的独特之处在于,我们使用的是来自患者自身眼睛的细胞,来治疗失明。”
这项研究是由匹茨堡大学眼科学教授和匹茨堡大学医学中心 Louis J. Fox 视力恢复中心副主任 James L. Funderburgh 带领,Basu是这项研究的第一作者。
一个多世纪以来,角膜移植手术已经用于修复受损和病变的角膜。但是对于全世界的人们来说,等待供体角膜可能需要很长的时间,一旦有可用的角膜,要去除受损角膜或角膜层并用一个健康角膜取代它,就必须使用手术。接受角膜移植手术的患者随后要面临长时间的术后随访护理、终身药物治疗以及可能发生排斥反应的可能性。
干细胞程序是非手术性的,只需要一次温和的麻醉剂。它也大大降低了排斥反应的可能性。
在美国有 80 家 “ 眼库 ” 回收、准备和提供足够多的供体角膜,以满足国内需求,在 2013 年进行了 48,229 例移植手术。根据美国眼库协会介绍,“ 眼库 ” 收集的其他 21,000 个角膜被送到无法满足需求的国家。自从 1961 年以来,有一百万美国人 —— 从 9 日龄到超过 100 日龄,通过角膜移植恢复了他们的视力。这种手术有 95% 到99%的成功率。
协会主席和首席执行官 Kevin Corcoran 表示,匹茨堡大学的这一干细胞程序,是向干细胞研究迈出的一步。首先,该程序对印度这样的国家更加有益,在那里患者需要长时间地等待供体角膜。
在美国,干细胞程序面临诸多障碍。它必须在人类临床试验中被证明是成功的,并获得美国食品和药物管理局批准,与角膜移植相比有成本效益。
Basu说,在印度,由于角膜问题与疾病,有 680 万人至少一只眼睛的视力小于 20/200。这意味着他们甚至看不清视力测试表上的那个最大的E 字母。在印度有一百万人双眼角膜都有问题。
他说:“ 在我们国家角膜疾病的负担体现在,全球 90% 的眼外伤和角膜溃疡所致的角膜失明发生在发展中国家。” 在印度最主要的原因是维生素 A 缺乏、感染和损伤。
在印度,有 200,000 名角膜失明患者将受益于角膜移植,但是每年足够可用的角膜只能满足 10,000 到20,000人的需求。
Basu说,他获得了印度机构审查委员会和干细胞委员会批准,进行试点研究。自从收到批准以来,他一直在印度中南部海德拉巴的 L V Prasad 眼科研究所在人类中进行干细胞程序。
他与 Funderburgh 合作开展了一整年的研究,于 2013 年7月结束。在小鼠研究中所取得的成功,让他们感到兴奋并认为该程序同样也在人类中起作用。研究结果超出了预期。
生理化学博士 Funderburgh 称:“ 即使在微观层面上,我们都看不出接受干细胞治疗的组织与未受伤角膜之间有何差异。我们还高兴地看到,干细胞似乎能诱导它们放置部位附近组织的康复。这表明,细胞正在生产可促进再生的因子,而不仅仅是取代失去的组织。”(来源:生物通)