手机版 | 设首页 | 加收藏
当前位置: 网站首页 > 热点资讯 > 产业新闻 > 文章

美国FDA首次批准基因修饰的免疫T细胞用于癌症治疗

来源:干细胞信息平台    作者:佚名    时间:2017-08-31    点击: 次   

美国食品药品监督管理局(FDA)今天批准了一项使用基因修饰患者免疫细胞治疗癌症的新型方法(CAR-T)。该批准被称该为“历史性决定”,因为由诺华开发的该治疗方法是美国批准的第一种基因治疗方法。
 什么是CAR-T ? CAR-T,全称是 Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法。CAR-T治疗方法包括从患者的血液中分离免疫T细胞,并使它们表达一种嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质,使其指导T细胞靶向杀死白血病细胞。然后将基因修饰的细胞输回病人体内。虽然该治疗有时会引起严重的副作用如流感样高热等,在Novartis临床试验中,63例患有B细胞急性淋巴细胞性白血病(ALL)的年轻患者中,83%的患者缓解了疾病。所以,CAR-T实际上是一种细胞治疗,而非传统的药物治疗。
FDA批准诺华制药商品名为Kymriah(tisagenlecleucel)的方法治疗25岁以下的儿童和成年人。这些病人的B细胞ALL对常规治疗无反应或复发。美国每年大约有3100名21岁以下的人在被诊断为ALL。大多数病人都对常规治疗都有作用。

 

FDA在7月份举办了针对诺华的治疗方案机构咨询小组会议上,讨论诺华治疗的风险和收益。小组成员虽然提出了一些安全问题,但一致投票(10:0)赞成。
目前,还有几家公司在开发的CAR-T细胞疗法。令人担忧的是定价 ,诺华CAR-T需要花费约475,000美元。尽管价格低于预期的价格。此外,方案中T细胞的制备也是一个问题。基因修饰后的T细胞必须使用特殊生产设备,针对每个患者制备,而在临床试验中,这样的医疗机构和医院还比较短缺。
FDA今年晚些时候可能还会批准一种用于淋巴瘤治疗的CAR-T细胞治疗。研究人员正在研究治疗实体瘤的CAR-T方法。
目前中国已经批准了一种基因治疗癌症药物,欧洲市场上有两种遗传性遗病的基因治疗方。今天这是第一个获得FDA批准的基因治疗方案。


上一篇:华仪宁创盛装亮相第八届细胞治疗国际研讨会

下一篇:美FDA再批一项CAR-T细胞治疗 Kite Pharma的Yescarta获批

  • 科技部、财政部批准建设国家干细胞资源库和国家干细胞转化资源库
    科技部、财政部批准建设国家干细胞资源库和..
  • Cell:抑制性基因调控与细胞代谢同步进行
    Cell:抑制性基因调控与细胞代谢同步进行
  • 长期风险警示:加拿大报道一例嗅粘膜干细胞治疗12年后致瘤病例
    长期风险警示:加拿大报道一例嗅粘膜干细胞..
  • 美国FDA出手管制盲目的干细胞再生治疗
    美国FDA出手管制盲目的干细胞再生治疗
  • 美国干细胞公司完成第一批神经干细胞治疗帕金森病临床试验入组
    美国干细胞公司完成第一批神经干细胞治疗帕..
  • 1
  • 2
  • 3
  • 4
  • 5
关注微信
关注微博


友情链接:生物谷 虚位以待

沪ICP备14043986-3号  |  本站内容争议、广告、业务合作咨询、投稿等请联系:admin@stemcell.xin  
                                                                  Copyright(C)国家干细胞转化资源库&华东干细胞库|技术支持:上海优祺生物医药科技有限公司