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再生泉报道:Helix Therapeutics公司加大在基因疾病方面干细胞基因修正治疗技术的资金投

来源:    作者:    时间:2010-11-29    点击: 次   

     Helix Therapeutics-生物制药公司致力于治疗基因混乱,如镰刀型细胞贫血病(sickle cell anemia),B型地中海贫血疾病(B-Thalassemia)以及溶酶体贮积病(lysosomal storage disorders)。Helix Therapeutics近日宣布Canaan Partners 和Connecticut Innovations公司对其投资的两百五十万美元,将增加公司独有的靶向性基因修改技术平台方面的资金投入,这将修正患有遗传疾病的病患的血液干细胞中的某种基因突变。

    Helix Therapeutics公司的CEO Joseph J. Catino博士谈到:我们欢迎Canaan Partners作为Helix的投资者和新药研究技术团队的加入,在推进病人临床研究方面的潜在技术变革上作出了很大的进步,并将把新进的资金投入到该领域。

    公司的技术研究主要在耶鲁大学医学院开发,该项技术在世界范围内只授权于Helix,将已申请专利的寡核苷酸(oligonucleotides)与产生永久、靶向性基因修改的人类基因相结合。Helix公司特有的靶向性基因修改技术平台得到公司三链形成寡核苷酸技术的授权,通过刺激细胞自身的DNA修复机制实现永久性地修改其基因瑕疵。

    被修改的细胞植入病人,使得蛋白能够停止基因疾病的进程。类似于镰刀型细胞贫血病(sickle cell anemia),B型地中海贫血疾病(B-Thalassemia)以及溶酶体贮积病(lysosomal storage disorders)的基因疾病便可利用Helix公司的技术治疗。

    Canaan公司的风险合作者Timothy Shannon博士,将加入Helix董事会。Shannon博士说,Helix公司的技术迎合了美国NIH,FDA以及制药行业内对于个性化医学以及罕见疾病的需求。Canaan公司看到像Helix公司的技术潜力,基因修正方法、干细胞治疗和罕见疾病方面的研究。Helix公司有机会在医学治疗领域作出重要作用。

    Connecticut公司负责人M. Jodi Rell认为智慧的投资,能帮助我们科学技术部门的成长,以及加强就业创造的发动机,这对于公司经济的健康发展至关重要。
                                                                                                                            再生泉 编译

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