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什么是造血干细胞？造血干细胞 (hemopoietic stem cell) 又称多能干细胞。是存在于造血组织中的一群原始造血细胞。也可以说它是一切血细胞 (其中大多数是免疫细胞) 的原始细胞。由造血干细胞定向分化、增殖为不同的血细胞系，并进一步生成血细胞。
什么是造血干细胞？人类造血干细胞首先出现于胚龄第 2～3 周的卵黄囊，在胚胎早期 (第 2～3 月) 迁至肝、脾，第 5 个月又从肝、脾迁至骨髓。在胚胎末期一直到出生后，骨髓成为造血干细胞的主要来源。具有多潜能性，即具有自身复制和分化两种功能。在胚胎和迅速再生的骨髓中，造血干细胞多处于增殖周期之中; 而在正常骨髓中，则多数处于静止期(G0 期)，当机体需要时，其中一部分分化成熟，另一部分进行分化增殖，以维持造血干细胞的数量相对稳定。
什么是造血干细胞？造血干细胞进一步分化发育成不同血细胞系的定向干细胞。定向干细胞多数处于增殖周期之中，并进一步分化为各系统的血细胞系，如红细胞系、粒细胞系、单核 - 吞噬细胞系、巨核细胞系以及淋巴细胞系。由造血干细胞分化出来的淋巴细胞有两个发育途径，一个受胸腺的作用，在胸腺素的催化下分化成熟为胸腺依赖性淋巴细胞，即 T 细胞; 另一个不受胸腺，而受腔上囊 (鸟类) 或类囊器官 (哺乳动物) 的影响，分化成熟为囊依赖性淋巴细胞或骨髓依赖性淋巴细胞，即 B 细胞。并分别由 T、B 细胞引起细胞免疫及体液免疫。如机体内造血干细胞缺陷，则可引起严重的免疫缺陷病。
造血干细胞移植是现代生命科学的重大突破。造血干细胞移植可治疗恶性血液病，部分恶性肿瘤，部分遗传性疾病等 75 种致死性疾病。包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、造血干细胞疾病、骨髓增殖性疾病、淋巴增殖性疾病、巨噬细胞疾病、遗传性代谢性疾病、组织细胞疾病、遗传性红细胞疾病、遗传性免疫系统疾病、遗传性血小板疾病、浆细胞疾病、地中海贫血、非血液系统恶性肿瘤、急性放射病等。
因为有了造血干细胞移植技术，世界各地成千上万患有以上疾病的患者，重新燃起了生命的希望。
