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这项研究意味着人们可以开发出精确的基因疗法来预防和治疗疾病，是高度个性化医疗的曙光。个性化医疗是非常重要的，因为人的个体差异对疾病发展影响很大。
CRISPR/Cas9是时下最热门的基因编辑系统，Cas9蛋白可以说是基因工程的瑞士军刀，可以结合并切割任意 DNA。Church 等人以一种新方式使用 Cas9，让它激活特定基因的转录，从而表达或抑制特定的遗传学性状。他们把Cas9 与延长了三倍的转录因子融合起来，使其能够强力控制单个或多个基因的表达。
“ 在基因工程领域，能控制遗传学性状的旋钮越多越好，”Church说。“ 我们展示了一类全新的旋钮，它们可以控制多个基因，决定特定遗传学性状的表达或表达程度。现在我们可以极为精确的上调或下调基因表达。” 研究人员在体外培养的酵母、果蝇、小鼠和人类细胞中证实了这一技术操纵基因表达的能力。
人类基因组 90% 的区域并不翻译成蛋白质，曾经被认为是无用的垃圾。后来人们发现，这一区域的基因以一种神秘的方式起作用，而且这些基因往往串联起来发挥作用。Church等人开发的新方法，可以靶标和激活这些人们知之甚少的 DNA 暗物质。
除了揭开 DNA 暗物质的秘密，Cas9还能将合成的基因环引入基因组，触发全新的基因表达或者改变基因表达。用 Cas9 精确操纵一连串基因，对干细胞工程也有很大的帮助，有助于开发移植用的器官和再生疗法。
“ 要从干细胞生成器官，我们必须加快对发育生物学的理解，”Church说。“ 我们的方法可以快速干扰和分析大量基因组合，大大提升鉴定发育通路的速度。”
研究人员用自己开发的技术诱导干细胞分化成大脑神经元。他们发现，Cas9在编程神经元发育时比传统方法好 40 倍。
“ 这项研究为人们提供了控制细胞和组织功能的有力途径，会给所有科研和医疗领域带来一场革命，比如基因治疗、再生医学、抗衰老等等，”Wyss研究所的 Donald Ingber 教授说。（来源：生物帮）
