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来自约翰霍普金斯大学的研究人员近日开发了一种新型技术，其可以将人类干细胞有效转化成为视网膜神经节细胞，这种干细胞位于视网膜中，其可以将眼睛中的视觉信号传送至大脑，而这类干细胞的死亡或异常会引发某些疾病患者的视觉丧失，比如青光眼或多发性硬化症患者，相关研究发表于杂志 Scientific Reports 上。
医学博士 Donald Zack 指出，我们的工作不仅可以帮助更好地理解视神经的生物学机制，同时还可以促进基于细胞的人类模型被用来寻找阻断或治疗致盲状况的药物，最终或将帮助科学家们开发细胞移植疗法来帮助恢复青光眼或多发性硬化症患者的视力缺失。文章中研究者对人类胚胎干细胞系进行遗传修饰，使其转化成为视网膜神经节细胞，随后利用新的细胞系就可以开发新型的分化方法，并对所生成的细胞进行特性分析。
利用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，研究者将荧光蛋白基因插入到干细胞的 DNA 中，红色的荧光蛋白仅会在名为 BRN3B 的基因进行表达时才会表达，BRN3B 在视网膜神经节细胞中是表达的，因此一旦细胞分化成为视网膜神经节细胞，其就会在显微镜下呈现出红色表现。随后研究者利用一种名为荧光活化细胞分选系统将新分化形成的视网膜神经节细胞从多种不同的细胞混合物中分离出来，并使其成为高纯度的细胞群体供研究所用，这些细胞也将表现出较好的生物学和物理学特性。
研究者还发现，在研究第一天添加一种名为福司柯林的天然植物化合物就可以帮助改善细胞转变为视网膜神经节细胞的效率，而这种广泛用于减肥和增肌的化合物或许并不是足够安全，且有效帮助预防失明。研究者 Valentin Sluch 说道，在培养进行 30 天时，我们在显微镜下观察到了明显的荧光细胞聚集现象，在接下来的实验中，我们希望利用 CRISPR 技术将帮助我们寻找更多对神经节细胞生存和功能非常重要的基因，我们希望这些细胞最终可以帮助开发治疗青光眼和视神经疾病的新型疗法。（来源：生物谷）
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