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因基因缺陷而罹患炎症性肠病,通过脐血造血干细胞移植治愈成功。复旦大学附属儿科医院传来好消息,受社会各界关注的新生儿期起病的炎症性肠病患儿小婷婷,脐血造血干细胞移植获得巨大成功,于近日出院!这是迄今为止在国内经炎症性肠病多学科团队合作干细胞移植成功治愈的第 2 例极早发型炎症性肠病患儿。
儿童极早发型炎症性肠病多为单基因缺陷性疾病,发病早,病情重,死亡率高,国内外对该病的诊断、治疗都非常棘手。去年,复旦大学附属儿科医院炎症性肠病多学科团队采用高通量测序技术诊断出中国内地年龄最小的 IL-10R 基因缺陷的炎症性肠病患儿 —— 小园宝,炎症性肠病多学科团队通力合作对该患儿进行脐血干细胞移植,并取得成功,小园宝成为国内首例接受脐血干细胞移植治疗炎症性肠病的患儿,也是国内接受脐血移植的最小患儿。
复旦大学附属儿科医院消化科主任黄瑛教授介绍,目前,来自江苏的炎症性肠病患儿小一诺已经配型成功,正等待移植,如今已有来自各地的患儿慕名而来等待配型和移植。(来源:新民网)
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