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Helix Therapeutics- 生物制药公司致力于治疗基因混乱，如镰刀型细胞贫血病 (sickle cell anemia)，B 型地中海贫血疾病(B-Thalassemia) 以及溶酶体贮积病(lysosomal storage disorders)。Helix Therapeutics 近日宣布 Canaan Partners 和 Connecticut Innovations 公司对其投资的两百五十万美元，将增加公司独有的靶向性基因修改技术平台方面的资金投入，这将修正患有遗传疾病的病患的血液干细胞中的某种基因突变。
Helix Therapeutics 公司的 CEO Joseph J. Catino 博士谈到：我们欢迎 Canaan Partners 作为 Helix 的投资者和新药研究技术团队的加入，在推进病人临床研究方面的潜在技术变革上作出了很大的进步，并将把新进的资金投入到该领域。
公司的技术研究主要在耶鲁大学医学院开发，该项技术在世界范围内只授权于 Helix，将已申请专利的寡核苷酸 (oligonucleotides) 与产生永久、靶向性基因修改的人类基因相结合。Helix 公司特有的靶向性基因修改技术平台得到公司三链形成寡核苷酸技术的授权，通过刺激细胞自身的 DNA 修复机制实现永久性地修改其基因瑕疵。
被修改的细胞植入病人，使得蛋白能够停止基因疾病的进程。类似于镰刀型细胞贫血病 (sickle cell anemia)，B 型地中海贫血疾病(B-Thalassemia) 以及溶酶体贮积病 (lysosomal storage disorders) 的基因疾病便可利用 Helix 公司的技术治疗。
Canaan 公司的风险合作者 Timothy Shannon 博士，将加入 Helix 董事会。Shannon 博士说，Helix 公司的技术迎合了美国 NIH，FDA 以及制药行业内对于个性化医学以及罕见疾病的需求。Canaan 公司看到像 Helix 公司的技术潜力，基因修正方法、干细胞治疗和罕见疾病方面的研究。Helix 公司有机会在医学治疗领域作出重要作用。
Connecticut 公司负责人 M. Jodi Rell 认为智慧的投资，能帮助我们科学技术部门的成长，以及加强就业创造的发动机，这对于公司经济的健康发展至关重要。
再生泉 编译
