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上海 – 2025 年 5 月 16 日，国家眼部疾病临床研究中心——上海市第一人民医院眼科进行了一项里程碑式的人体临床试验，对一名视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）患者实施了首剂 IGT001 玻璃体腔注射。这是全球首例将该创新细胞疗法用于 RP 患者的临床尝试，目前受试者术后 7 天随访表明全身和眼部安全性良好，尚未观察到严重不良反应()。
IGT001 由 InGel Therapeutics 开发，核心成分为 人源视杆细胞前体（hRP）。这一治疗采用 细胞–材料协同递送系统：hRP 被嵌入特殊生物材料载体中，通过玻璃体腔微创注射，直接释放至视网膜二期区域。该协同平台不仅可为原有视锥细胞提供“营养支架”，还通过生物聚合物的支撑延长细胞存活周期，从而减缓视力退化。
在临床前研究中，该团队使用 rd10 小鼠视网膜变性模型评估疗效。结果显示，IGT001 显著改善了视觉行为学指标（如视觉运动反射，OMR）及视网膜电图（ERG）响应，组织学分析亦证实视锥细胞存活率较对照组提升明显。此外，该材料平台可根据不同视网膜细胞类型（如用于青光眼的视神经节细胞）定制，展现出广谱应用潜力。
此次试验设计为 前瞻性、开放标签、非随机、剂量递增 的首次人体（FIH）临床研究。其主要目标是在安全性基础上初步观察眼部功能的变化——包括视敏度、ERG 波形变化等关键指标。项目负责人、上海市第一人民医院眼科孙晓东教授表示，IGT001 具有“对不同基因型的 RP 患者均适应”的广谱优势，并期望这一治疗为更多退化性视网膜疾病患者提供新希望。
展望未来，接下来研究将继续推进更高级别的剂量与评估，包括中长期安全监测和功能性视力恢复指标的跟踪，为细胞疗法在 RP 等复杂遗传眼病的临床应用奠定基础。
