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日本厚生劳动省 19 日召开药事审议会，原则同意对两款基于人工多能干细胞（iPS 细胞）的再生医疗产品给予“附条件与期限的批准”。相关决定尚需厚生劳动大臣正式签署后生效。若最终获批，这两款产品将成为全球率先进入商业化销售阶段的 iPS 细胞来源治疗产品之一。
此次审查通过的两款产品分别用于重症心力衰竭和帕金森病治疗，均适用日本针对再生医疗产品设立的“附条件与期限的批准制度”。该制度允许在小规模临床试验已初步显示有效性、并确认安全性的前提下，给予限期上市许可。企业需在原则上 7 年内补充提交进一步的临床数据，以验证疗效和长期安全性，方可获得正式批准。
重症心衰治疗产品“リハート”
用于治疗重症心力衰竭的“リハート”由大阪大学衍生企业クオリプス（Cuorips）开发。该产品通过将 iPS 细胞分化得到的心肌细胞片移植至患者心脏表面，旨在通过分泌生理活性因子促进血管新生和心肌修复，从而改善心功能。
根据企业提交的资料，2020 年至 2023 年间，以大阪大学医学部附属医院为中心的 4 家医疗机构对 8 名重症心衰患者实施了移植治疗。随访结果显示，患者症状及部分功能指标出现改善，未观察到与治疗相关的明显肿瘤形成或严重安全性问题。鉴于样本数量有限，相关疗效仍需在后续研究中进一步验证。
帕金森病治疗产品“アムシェプリ”
用于帕金森病治疗的“アムシェプリ”由住友制药（Sumitomo Pharma）申请上市，基于京都大学研究团队开发的 iPS 细胞神经前体细胞技术。该疗法通过将分化后的神经前体细胞移植至患者脑内，以补充减少的多巴胺能神经元功能。
在 2018 年至 2021 年进行的早期临床研究中，共有数名患者接受治疗，其中部分患者在运动功能评分方面出现改善。研究期间未发现明显肿瘤形成等严重安全性问题。由于试验规模较小且未设置大规模对照研究，疗效仍需在批准期限内通过进一步临床试验加以确认。
制度背景与意义
日本自 2014 年修订《医药品医疗器械法》以来，设立再生医疗产品专门审批路径，旨在加快创新细胞治疗产品的临床应用进程。此次两款产品进入附条件批准阶段，标志着 iPS 细胞技术在临床转化方面取得阶段性进展。
不过，专家指出，附条件批准并不等同于完全上市认可。产品仍需在规定期限内提交更大规模、更加严格设计的临床研究数据，以确认长期疗效与安全性。国际医学界普遍认为，再生医学产品在肿瘤风险、免疫反应及长期稳定性方面仍需持续观察。
自 2006 年京都大学山中伸弥教授团队首次成功建立 iPS 细胞以来，相关研究持续推进。此次监管进展被视为该领域走向临床应用的重要节点，但其长期临床价值仍有待后续研究数据支持。
